专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成宣城市某某设备售后客服中心疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成宣城市某某设备售后客服中心新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:时尚)
- 青浦打卡看什么?林更新带你畅游"古镇版"新天地
- 2场进1个还是乌龙,哑火的法国其实没那么糟?
- 全国高考通知:多个省份理科分数线暴涨,最猛上涨37分!
- 河南一地发射3000枚增雨弹引发暴雨?官方辟谣
- 江苏昆山一高压电线坠落致2人触电
- 岩井俊二:我的音乐电影,更能反映社会问题的深度和广度
- 上影节4K修复版《笑傲江湖》《喋血双雄》全球首映
- 第一集|暑期档第一局,《颜心记》出战
- 20年后,世界倒数第一终于又赢了
- 别再焦虑了!你可能根本不是骨盆前倾
- 南阳市三十一小:一年级数学特色课程展示
- 中方:菲律宾立即停止海上侵权挑衅,否则后果自负!
- 建设标准计量体系 完善碳排放“度量衡”
- 北京预计2031年进入重度老龄化社会,老人将超30%
- 2024广州马拉松赛12月开跑 报名即将启动
- 参与指导国羽奥运备战,专家组成员高崚:运动员要强大内心
- 在中国,到底哪些人在吃“伟哥”?
- 菲律宾东部海域发生5.5级地震
- 特朗普:枪响时正在打高尔夫
- 贾玲成为lululemon品牌大使,期待用运动感染更多人
- 呼唤朴素的“开学礼” views+
- 辽宁葫芦岛持续做好抢修救援 尽快恢复电力、通信 views+
- 住建部:“老百姓交了钱,就应该拿到房” views+
- 美防长重申对以色列安全承诺 views+
- 联合国举行活动纪念恐怖主义受害者 views+
- 埃及发生火车与多辆汽车相撞事故 已致2死3伤 views+
- 《黑神话:悟空》销量超1000万套,游戏科学CEO:很快,很意外 views+
- 地产存量时代房企谋转型 布局康养能否制造新盈利点 views+
- 我国自主研制载人飞艇“祥云”开展试运营 views+
- 暴雨预警!宁夏多地有50毫米以上降水 views+